甲氨蝶呤是一种作用于细胞蛋白质合成的抗肿瘤药，通过抑制二氢叶酸还原酶，使细胞的DNA合成受阻，对增殖旺盛的肿瘤细胞作用更强。口服容易吸收，服后30~60分钟药在血中浓度达最高峰，48小时内尿中排出量可达到90％，大多以原形随尿排出。主要用来治疗：
急性白血病，对各种类型急性白血病都很好的治疗效果，尤其对儿童白血病的疗效更好。

绒毛膜 上皮癌、恶性葡萄胎疗效也很好。

对肝癌、肺癌、乳腺癌、卵巢癌、骨肉瘤也有一定的疗效。

尤其是骨肉瘤病人，手术后应用大剂量甲氨蝶呤可以使治愈率明显提高。

　　主要的不良反应包括口腔炎、呕吐、腹泻、白细胞减少、脱发、药物性肝炎等，对需大剂量或连续用药的病人应同时使用解毒剂（甲叶钙）解毒，以减轻因药物毒性引起的不良反应。