抗肿瘤药物的主要适应证是：①对某些全身性肿瘤如白血病、绒毛膜上皮癌、恶性淋巴瘤等作为首选的治疗方法，在确诊后应尽早开始应用；②对多数常见肿瘤如骨及软组织肉瘤、睾丸肿瘤、消化道癌、肺癌和乳腺癌等可在术后作为辅助或巩固治疗，以处理可能存在的远处播散；对某些肿瘤如视网膜母细胞瘤、肾母细胞瘤等辅助应用抗肿瘤药物可提高放射治疗的疗效；③对晚期肿瘤作为姑息治疗，以减轻病人的痛苦，延长寿命；④对某些表浅肿瘤如皮肤癌等可试行局部治疗，部分可以治愈。此外，多种抗肿瘤药还具有免疫抑制作用，可用于治疗某些自体免疫性疾病，有暂时缓解症状的效果，又可用于防止器官移植的排斥反应。

    常用的抗肿瘤药物目前一般分为六类，即烷化剂、抗代谢药、抗生素、植物药、激素类和杂类。

    按其作用原理，抗肿瘤药亦可分为三类：①直接作用于肿瘤细胞，特别是正处于增殖期的肿瘤细胞的药物，如烷化剂、抗代谢药、抗生素、植物药和某些杂类药物。②促使癌细胞分化的药物，主要是性激素，如应用雌激素或雄激素治疗乳腺癌、应用雌激素治疗前列腺癌，其作用主要不是杀伤癌细胞，而是促使细胞分化，从而使癌细胞失去分裂的功能而死亡。近年来发现维生素甲类和干扰素也有促使细胞分化的作用。如维甲酸，可通过诱导细胞分化和凋亡，使早幼粒细胞白血病得到缓解。③有些药物可具有调动机体内因的作用，如干扰素诱导剂和从酵母、菌类、地衣类以及某些中药中提取的多糖。还有些药物具有防止转移的作用，但目前均尚处于实验阶段。

    目前为了提高抗肿瘤药物的疗效，在实际应用时大多采用合并用药，例如同时或序贯应用几种不同类型、毒性不相重复和互不交叉耐药的抗肿瘤药。在给药途径方面也有不少进展，除一般常用的口服、肌注、静注、腔内给药外，在有些情况下还可以采用动脉注射、滴注、腹主动脉阻断给药或分离灌注；对有些表浅肿瘤也可采用局部用药。在治疗策略上也有了一定进步，如重视肿瘤细胞的数量，序贯、交替两组以上互不交叉耐药的化疗方案及解救治疗等。

    抗肿瘤药的毒性反应主要是以下几方面：①骨髓抑制：白细胞、血小板下降较明显，可导致感染和出血，有的有红细胞和血红蛋白下降；②消化道反应：如食欲减退、恶心、呕吐、腹泻等；③口腔粘膜反应：如口炎、咽炎、溃疡；④脱发；⑤有的药物可引起神经系统毒性症状如周围神经炎等，有的药物可引起出血性膀胱炎；少数药物如抗癌锑（Sb-71）、阿霉素及正定霉素对心肌有影响。此外，多数抗肿瘤药物均对机体免疫机能有一定影响；有的对肾上腺皮质机能有抑制。这些，在使用时均应特别注意。